我国每年脑病新发病人约1000万例，其中致死致残率约占75%，脑部疾病很难

彻底治愈，尤其是脑瘫患儿，干细胞具有多向分化潜能、强大的自我复制能力、

可移植性强等特性，近年来干细胞移植治疗脑部疾病也成为了医学和生物学研究

的热点，有望为这类患者带来希望。

他们说话慢一点，行动慢一点，思维慢一点，有人叫他们脑瘫孩子，可我们更

愿意说他们是慢天使。

CCTV2财经频道 栏目《经济半小时》播放了一期特别的节目，专门介绍

将干细胞应用于脑瘫病症的临床治疗。

北京武警总院的门诊大楼四层，每天一大早就会排满来自全国各地的脑瘫患

者，从襁褓时期的婴儿到几十岁的成年人。

脑瘫是无法治愈的疾病，不一定会有生命危险，却是患者的人生噩梦，甚至

能轻易将一个家庭推向深渊。

被折翼的慢天使

小儿脑性瘫痪（Cerebral Palsy），简称脑瘫。是一种小儿时期中枢神经障

碍疾病，病变的部位在头部，累及四肢功能。同时还会伴有智力缺陷、癫痫、

行为异常，精神障碍以及视觉、听觉、语言障碍等病症，是目前常见的儿童

主要疾病之一。

患有脑瘫疾病的儿童，被称作慢天使。

在世界卫生组织（WHO）发布的统计数据中，美国脑瘫患儿有75万，患病

率大约2.5‰ 。日本脑瘫患病率1.5‰，丹麦2.08‰，挪威2.34‰，英国

1.8 - 5‰；而在中国0 - 6岁儿童的脑瘫患病率为1.8 - 4‰，并以每年4.6

万的速度递增。

中国有400多万脑瘫患儿，相当于一个中等城市的总人口数。

脑瘫病症如此常见，却难以治愈。

目前临床治疗脑瘫的手段，仅能保住患者的生命，却无法让他们重获生活

的尊严。患者迫切需要一种新的治疗技术，不仅仅能让自己活下来，还能

让自己有尊严地活着。

难以破解的不死绝症

要治愈脑瘫，就要清楚其病理机制。  

脑瘫主要是因为大脑受损，进而导致神经元（即神经细胞）逐渐丧失，在

神经元中断的状态下，运动能力发育受到严重影响，部分患儿还存在语言、

智力发育不全或者癫痫、听力、视力障碍等症状。

治疗脑瘫的关键是探寻切实可行的修复神经元的方法。

然而，神经系统的损伤修复一直是医学界一大难题，神经细胞甚至一度被

认为是不可再生的细胞。

在医学及社会各界的不懈努力下，对脑瘫患儿的治疗和减轻其残障程度的

有关研究取得重大突破。多项研究表明，干细胞对于脑外伤、脊髓损伤、

小脑共济失调、脑胶质瘤以及脑卒中的治疗可以起到明显的改善作用，为

治疗脑瘫带来新的希望。

干细胞重塑神经元

细胞能够分泌多种营养因子及细胞因子，可调节细胞生长的微环境，并具

有抗炎效应，同时生成类神经元细胞及髓鞘产生细胞，重塑神经回路。

基于干细胞具有自我更新能力，可分化为神经元，星形胶质细胞，少突胶

质细胞潜能的神经前体细胞，在移植后分化的神经元补充缺损的神经元，

并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能，恢复脑神经的正常生长发

育，改善大脑的认知功能障碍。

干细胞治疗的研究应用，为脑性瘫痪小儿进一步康复提供了更多的机会，

已成为先进有效的治疗方法。世界卫生组织（WHO）小儿疾病研究所官

方发文证实，干细胞在治疗脑瘫方面有效率高达72%以上，远远超过现有

的其他治疗手段。

临床试验

在干细胞治疗脑瘫领域，我国始终走在国际前沿。近年来，国内干细胞研

究不断取得突破性进展，使用干细胞治疗已进入了临床试验阶段。

2005年，军事医学科学院情报部门检索证实，全球首例用神经干细胞脑

移植的方法治疗缺血缺氧性小儿脑性瘫痪在北京海军总医院取得巨大成功。

一名出生90多天的小儿脑性瘫痪女婴进行了神经干细胞移植手术，接受

治疗后经观察测评，这名患儿的智力发育追赶上了同龄小儿，智力运动

评估从入院时不足1月龄基本达到了3月龄。

2011年，《中国全科医学》对51例使用脐带间充质干细胞治疗脑瘫进行

了报道。治疗1个疗程后，患儿日常活动能力得到很大提升，证明间脐带

充质干细胞对无智力障碍脑瘫患儿治疗有效。

2016年，武警浙江总队嘉兴医院团队在《武警医学》上发表了11例自体

间充质干细胞移植治疗脑瘫的2年随访结果。随访结果显示，干细胞移植

3个月后患儿运动功能明显改善；6个月后运动能力没有出现倒退现象，

同时语言功得以改善；12个月语言能力未出现倒退。证实间充质干细胞

转化神经干细胞移植治疗脑瘫的安全性和有效性。

2017年，《武警医学》对武警总医院功能神经外科团队，使用脐带间充

质干细胞移植治疗25例脑瘫患儿进行了报道。通过腰椎穿刺干细胞移植

术，显著改善了脑瘫患儿的流涎症，提高了脑瘫患儿生活质量。

2017年同年，大连医科大学附属 医院副院长、 首批备案干细胞

临床研究机构负责人、 地方联合工程实验室主任刘晶教授，带领团

队正式启动了中国 个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证

明接受干细胞治疗的患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均

有不同程度改善，特别是精细运动和行走能力尤为明显。

2018年，西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植

期刊（Cell Transplantation）上发表了一篇研究成果。通过随机、安慰

剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿，结果显示脐带血治疗

组患儿的症状改善程度显著优于对照组。证实脐带间充质干细胞治疗脑

瘫安全且效果显著。

小结

目前，《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》

项目已经通过卫计委备案并启动。评估神经干细胞、脐带间充质干细胞

治疗小儿脑性瘫痪的安全性和有效性的标准化方案基本建立。

干细胞被广泛应用到多种脑部疾病的治疗研究中，包括小儿脑瘫、阿尔

兹海默症、帕金森病和脑卒中等，干细胞疗法是治疗脑瘫的研究热点，

也开拓了中枢神经系统疾病治疗的新视野。相信随着科学研究与医疗技

术的不断进步，干细胞疗法可以将脑部疾病的治疗窗口延长，为脑部疾

病的治疗提供新型的解决方案。

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