脑健康关系到每个人的身体健康和长寿，是我们的“头”等大事。自2000年起，每年9月被定

为中国脑健康月，旨在引起大家对脑健康的关注。

传统的脑部疾病治疗方法往往存在局限性，而干细胞技术的兴起为这些疾病的治疗提供了新的

希望。本文将结合相关期刊案例，系统介绍干细胞改善脑部疾病的研究进展和临床应用。

干细胞改善脑中风

脑卒中（俗称“中风”）因多种原因致大脑供血中断，引发脑组织缺血缺氧、坏死及神经功能

障碍。约60%~70%幸存者会留下不同程度后遗症（如偏瘫、言语或吞咽困难、视力受损等），

且功能障碍多伴随终生。

目前，脑中风的治疗通常局限于急性期，传统治疗方法并不能完全缓解由此产生的后遗症。

干细胞改善脑中风的研究进展

央视七套报道的退休护士白丽因急性脑栓塞致行动受限、生活依赖他人，传统疗法无效后接受

干细胞移植。干细胞可分化为神经细胞修复组织、分泌神经营养因子改善脑部微环境，治疗类

似“点滴”输液。

治疗后第二天腿痛消失能行走，后续症状显著缓解，一疗程后恢复基本自理，其案例诠释了干

细胞修复神经功能的潜力。

干细胞改善脑中风全球首例给药与前沿探索

2023年12月7日，湘雅医院功能神经外科杨治权教授团队完成了一项具有里程碑意义的突

破——全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药。这位饱受大面积脑梗导致偏瘫折磨2年

的患者，参与了“评价人诱导多能干细胞来源的前脑神经前体细胞注射液(hNPC01注射液)”

的I期临床试验。

创新疗法通过精准移植干细胞至脑梗塞病灶，替代坏死神经细胞修复神经功能网络。首例患

者给药后3天出院，21天指标稳定，瘫痪侧手力已现改善迹象。

干细胞改善帕金森病

帕金森病是60岁后多发的常见神经功能障碍疾病，因脑内产多巴胺的黑质神经元减少引发震

颤、僵硬、运动迟缓等症状。当前药物和手术治疗仅能短期缓解症状，后期副作用明显。而

干细胞的自我更新与多向分化潜能为其带来新希望，可通过移植控制病理进程、恢复受损脑

功能，改善神经功能。

干细胞改善帕金森临床研究（5例效果积极）

我国首例嗅觉黏膜间充质干细胞治疗帕金森病临床试验获积极成果，该研究纳入5名50-80岁、

病程超5年且药物疗效不佳的患者，通过椎管内输注人嗅觉粘膜间充质干细胞(hOM-MSC)治疗，

所有患者均安全耐受，术后1-6个月随访无严重副作用。

67岁患病20年女性：左旋多巴药量减半，1个月时UPDRS评分从79降至51(6个月69)，Hoehn

和Yahr分级从3级降至2级(6个月2.5级)，日常活动能力从50%恢复至70%(6个月60%)。

79岁患病10年男性：药量减少2/3，1个月UPDRS评分从89降至61(6个月78)，分级从3级降

至2级(6个月3级)，日常能力从50%恢复至70%(6个月60%)。其他患者亦显类似改善，药物

剂量减少，运动功能、情绪及日常能力显著提升。

干细胞改善小儿脑瘫

脑瘫是婴儿出生前后一个月内，因多种因素致早期脑部发育问题引发的非进行性脑损伤综合

征，以中枢神经运动功能障碍和异常姿势为主要特征，可能伴智力迟缓、癫痫、感知问题、

语言困难及情绪行为问题等。

干细胞改善小儿脑瘫临床研究

2025年5月，悉尼大学、莫纳什大学等多机构联合在《细胞》发表MSCs治疗脑瘫的元分析

论文。该研究纳入40项研究（1292例患者），重点关注患者特征、治疗方法及粗大运动改善。

本次研究证实了MSCs治疗脑瘫的两大重要结论： ，安全可靠。过往临床研究相关治疗

不良事件率小于8%，包括短暂、轻度的发热、腹泻、背痛或头痛，无严重并发症。

第二，效果显著。在对照试验中，MSCs组的GMFM（即粗大运动功能测试量表，用于量化

脑瘫患者粗大运动改变情况）评分在3个月、6个月和12个月均显著优于对照组，效应量达临

床重要水平，揭示这种治疗方法可以带来临床意义的改善。

其机制为免疫调节阻炎、分泌神经营养因子、促髓鞘再生及改善神经网络，优势在于系统修

正病理且安全性获验证，支持临床转化。

论文呼吁通过严谨Ⅲ期试验、统一指标及数据共享，推动该疗法临床应用与监管批准。

干细胞改善阿尔茨海默病

阿尔茨海默病是一种由多种因素导致的神经系统退行性疾病，表现为进行性记忆减退、认知

障碍等全面性痴呆症状。目前，阿尔茨海默病的治疗方法有限，且效果不显著。

干细胞治疗阿尔茨海默病的原理在于利用干细胞的再生和分化能力，通过分化为神经元和胶

质细胞，替换受损的脑组织。此外，干细胞还能通过分泌生长因子和细胞因子，调节脑内炎

症性环境，减少神经细胞的损伤和死亡。

干细胞改善阿尔茨海默症临床研究

一项关于间充质干细胞治疗阿尔茨海默病的研究在《STEM CELLS Translational Medicine》

期刊上报道。研究人员通过静脉输注间充质干细胞，发现干细胞能够迁移到神经损伤区域，

减少β淀粉样蛋白的异常堆积，促进受损神经单元的恢复和突触连接，从而改善认知功能。

干细胞改善自闭症

孤独症谱系障碍（俗称“自闭症”），是一种神经发育障碍性疾病，主要特征为社交沟通障

碍、重复性行为与兴趣受限，通常在婴幼儿时期起病，可能伴随智力发育迟缓或其他健康问题。

干细胞改善自闭症的临床研究

国际权威期刊《干细胞转化医学》杂志发表了一项脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症的安全

性和对细胞因子水平影响的研究论文。

研究中对20位自闭症患儿每12周接受3600万剂量的间充质干细胞静脉注射。结果8名患者的

自闭症状类别都有所降低，这个研究的结果表明：静脉输入自体脐带血在治疗幼儿自闭症谱

系障碍中是可行安全的，且耐受性良好，并且展现出潜在的治疗效果。

郑大干细胞库“脑康计划”，联合省内 神经系统医疗专家，致力于脑部疾病的康复与调

理，包括小儿脑瘫、儿童自闭症、脑梗塞、脑卒中后遗症、阿尔茨海默症、帕金森氏综合症、

睡眠障碍等疾病，提供创新性干细胞研究方案，推动行业技术突破，将科研成果惠及广大脑部

疾病患者。

相关关键词：