有些孩子会执着地把积木摆成一条直线，重复数小时也不觉得枯燥；有些孩子沉浸
在自己的世界里，外界的呼唤仿佛隔着一层透明的屏障；还有些孩子用独特的肢体
动作表达情绪，却难以让身边人读懂——这是自闭症儿童日常的真实模样，也是千
万家长心中“想靠近、想理解，却总差一步”的牵挂。
据统计，我国自闭症患病率已达1/100，传统干预手段虽能改善部分症状，却难以
触及“神经发育异常”的核心问题。直到干细胞技术的兴起，为这场“与孤独的温
柔对话”带来了新的可能。
什么是自闭症？
自闭症的概念1943年由美国约翰斯·霍普金斯大学专家莱奥·坎纳 提出，其特征
是广泛的认知、情感和神经行为异常、社交和沟通障碍、兴趣受限、重复和刻板的
言语和非言语行为。
自闭症，又称孤独症，现业内精神病学家和心理学家使用术语“孤独症谱系障碍”。
与唐氏综合征等疾病不同，自闭症不会影响患者的面容，因此，自闭症患者容貌与正
常人没有区别。
自闭症通常起病于婴幼儿期，在不同的儿童阶段，自闭症有着完全不同的表现形式，
在早期预防阶段就有着相应的自闭症儿童行为预警。
干细胞为什么能为自闭症破局？
目前，自闭症病因尚未完全阐明，但研究发现，自闭症患者通常表现为免疫系统失衡
和促炎细胞因子表达升高，CD3+、CD4+、CD8+T细胞以及自然杀伤( NK) 细胞比
例失衡，单核细胞和巨噬细胞过量表达炎性介质IL-1β等。
研究人员表示，植入的干细胞主要可以通过两种机制调节异常的免疫系统：
①细胞间接触激活机制。通过该机制移植的干细胞将促炎巨噬细胞转变为抗炎巨噬
细胞。
②旁分泌分泌活性。通过这些机制，干细胞可以同时平衡免疫系统畸变，同时激活
受损组织内的内源性恢复机制，有助于功能缺陷的恢复。
除此之外，研究人员表示，间充质干细胞还具有迁移到损伤部位的能力，并在一定
程度上改善和修复神经系统的结构，从而改善自闭症谱系障碍受损的大脑功能。
干细胞治疗自闭症的临床案例
临床案例一
来自《Stem Cells Translational Medicine》期刊报道了一项自闭症的开放标签临床
试验，在该项研究中，研究人员采用自体干细胞进行治疗。研究人员选择了30名年龄
在3至7岁之间的儿童，他们被确认患有自闭症，其CARS评分（评定ASD的水平）被
列为“严重”类别。患者们一共接受了两次移植，间隔6个月。
试验结束后，研究人员对患者如社交交流、眼神接触、表达情感等多方面员进行测试，
都产生了较大的好转。研究人员表示：“在经过干细胞移植后的18个月内，自闭症受
试者的社交，语言和日常技能有了显著改善。相反，重复行为和多动症明显减少。”
临床案例二
在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》国际期刊上，也曾报道过一篇关于干细胞临床治
疗儿童自闭症的一项试验，实验结果体现出了干细胞良好的治疗潜力。
在经患者及家人知情同意后，研究人员将共32名自闭症患者（包括男性27例，女性
5例），随机分配到干预组和对照组。干预组在1个月内接受2次自体间充质干细胞鞘
内注射，同时两组均接受了自闭症康复治疗，包括感觉运动增强、听觉训练、职业治
疗、言语治疗、音乐治疗和锻炼。此外，所有患者均接受利培酮治疗。
在基线以及干预后6个月和12个月时，研究人员使用儿童自闭症评定量表(CARS)、
Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象(CGI)对患者进行评估发现，
在干预后12个月，两组之间存在显著差异(P=0.049)。在第12个月时，干预组的CGI
疾病严重程度评分与基线的平均差异显着更高(P=0.004)，这表明干预组的症状临床
改善程度更高。
临床案例三
42例自闭症患者随机分为脐血组、混合组和对照组，脐血组应用脐血单个核细胞治疗；
混合组应用脐血单个核细胞联合脐带间充质干细胞治疗；对照组行康复训练治疗。
3组患者在治疗前、 治疗后4周和4个月分别进行儿童自闭症评定量表(CARS)和
临床总体印象量表(CGI)评估，并观察有无不良反应发生。
结果：干细胞临床干预后无严重不良反应发生。脐血组和干细胞混合组CARS评分在
治疗前、 治疗后4周、 治疗后4月之间比较均明显降低，CGI量表发现干细胞
混合组总有效率明显高于脐血组。
结论：应用脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞临床治疗自闭症是安全的，疗效显
著高于康复训练治疗，其中，脐带间充质干细胞疗效更优。
目前，自闭症的传统治疗仍以药物和行为疗法等为主，治疗效果比较有限。干细胞
作为一种自闭症治疗的新型前沿疗法，已经有越来越多的临床试验证明了其治疗自
闭症的有效性，但仍需要更大规模的临床试验验证其长期安全性和有效性。随着临
床研究的进一步开展，相信干细胞技术能造福更多的自闭症家庭！
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