根据国际糖尿病联盟（IDF）的数据，糖尿病正以前所未有的速度席卷全球：2024年全球

有5.89亿成年糖尿病患者，预计到2050年将增至8.53亿 ，而中国是这场危机的中心，拥

有高达1.48亿的成人患者，位居世界 。 

长期以来，胰岛素等传统疗法只能控制症状，无法根治疾病或阻止并发症的发生。然而，

细胞科学的革命性突破，特别是干细胞疗法，正将目标从“控制”血糖转向“功能性治

愈”。今天我们通过梳理文献，盘点下这几年干细胞治疗糖尿病取得的重要突破。

突破一：干细胞来源自体再生胰岛移植，成功治愈25年糖尿病史患者

如何在体外高效地再生人类胰岛组织，一直是困扰科学界的一大难题，并备受全球关注。

2024年，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）联合中国科学院分子细胞科学卓

越创新中心在权威杂志《Cell Discovery》发表研究成果：报告世界首例通过自体干细

胞衍生胰岛移植治愈的II型糖尿病患者。

研究人员从患者外周血中获取单个核细胞，随后在体外对其进行重编程，从而获得内胚

层干细胞，进一步将内胚层细胞诱导分化成胰岛组织。

患者是一名59岁男性，II型糖尿病病史已有25年，并已发展为终末期糖尿病肾病，最终

在接受自体再生胰岛移植后已经完全摆脱了对胰岛素的依赖，并且已经持续了33个月。

突破二：回输间充质干细胞，重塑胰岛功能，对I型和II型糖尿病均有效果

除干细胞再生胰岛组织外，早期仍有为患者移植利用干细胞诱导分化的胰岛细胞和直接

输注干细胞等方案。近年来，通过直接回输成体干细胞，尤其是回输间充质干细胞来治

疗糖尿病的研究成果不断输出，这一路径也成为了糖尿病治疗的新研究趋势。

大量临床试验表明，间充质干细胞回输可以明显改善1型及II型糖尿病者的血糖代谢紊乱，

恢复受损胰岛的胰岛素分泌；多项已经完成或正在进行的临床I/II期试验均提示：间充质

干细胞回输可以有效逆转糖尿病患者的高血糖，重塑胰岛功能，且无明显不良反应的发生。

（1）间充质干细胞回输帮助1型糖尿病患者改善C肽水平

Ⅰ型糖尿病（T1D）因免疫系统受损而导致代谢异常，是一种代谢性疾病，其特征是分

泌胰岛素的β细胞被自身免疫性错误的破坏，导致胰岛素缺乏而引起高血糖。

目前临床应用间充质干细胞治疗T1D的案例不在少数，包括孤立的病例报告和不同水平

的对照研究，同种异体移植和自体移植均已被尝试。所有报告都表明手术方案是安全的，

没有关于死亡案例。

2021 年，南京鼓楼医院朱大龙教授团队在《Stem Cell Research & Therapy》发表研

究，针对 1 型糖尿病（T1DM）患者展开干细胞干预探索：

• 53 例患者（成人 33 例、青少年 20 例）分两组，干预组（27 例）接受 2 次脐带间充质

  干细胞输注（1×10⁶/kg，间隔 3 个月），对照组（26 例）仅基础治疗；

• 1 年随访结果：干预组 40.7%（11/27）患者实现临床缓解，显著高于对照组

  （11.5%，3/26）；

• 胰岛素脱离：干预组中 3 例成人患者停用胰岛素，并在 3-12 个月内维持无胰岛素状态，

  对照组无 1 例实现；

• 安全性：全程无严重不良反应，证实干细胞干预对新发 1 型糖尿病患者的安全性及

  胰岛 β 细胞保护作用。

（2）间充质干细胞回输，帮助II型糖尿病患者改善胰岛抵抗

目前已有近百项在II型糖尿病患者中进行的第I/II期临床研究。其中，已经发表了13篇评价

间充质干细胞治疗II型糖尿病临床效果的论文。

间充质干细胞通过促进胰岛细胞再生、保护内源性胰岛细胞和改善胰岛素抵抗等途径对

II型糖尿病的治疗发挥有益作用。

2022年5 月，解放军总医院团队在《Stem Cells Research & Therapy》发表间充质干

细胞治疗中国成人II型糖尿病的疗效和安全性的II期临床试验结果。研究纳入 91 例 2 型

糖尿病患者（最终 73 例完成 48 周随访）：

• 干预方案：治疗组（45 例）接受 3 次脐带间充质干细胞静脉输注（1×10⁶/kg，间隔 4 

  周），对照组（46 例）输注安慰剂；

• 核心疗效：治疗组 20% 患者在 48 周时实现 “糖化血红蛋白 < 7.0%+ 每日胰岛素用量

  减少≥50%”，显著高于对照组（仅 4.55%）；

• 胰岛素脱离：治疗组中 5 例患者在干预后 12±7.6 周停用胰岛素，且 37.2±15.2 周内未

  再依赖，对照组无 1 例实现；

• 糖化血红蛋白：治疗组 48 周时 HbA1c 较基线下降 1.31%，对照组仅下降 0.63%。

研究结果显示：静脉输注脐带间充质干细胞可安全减少外源性胰岛素需求，缓解胰岛素

抵抗，是 2 型糖尿病的潜在干预方案。

突破三：干细胞来源胰岛细胞移植，帮助患者“摆脱”胰岛素注射

胰岛 β 细胞的再生和替代治疗被认为是治愈I型糖尿病的有效途径。

2023年7月，北大干细胞研究中心与天津市 中心医院合作，成功完成了国际首例1型

糖尿病受试者化学重编程诱导多潜能干细胞分化的胰岛细胞移植手术。该治疗技术有望

成为彻底治愈1型糖尿病的理想方案。

受试者是一位病史长达11年的1型糖尿病患者，在接受细胞移植当天便恢复了正常活动，

并且胰岛细胞存活良好。移植后第10天，患者血糖稳定，每日胰岛素需要量已经降低至

移植前的一半。该治疗技术有望成为彻底治愈1型糖尿病的理想方案。

国际权威期刊NATURE旗下子刊《Nature Biotechnology》发表发表了一项研究数据，

研究人员使用了充满实验室培养的干细胞衍生的胰腺细胞VC-02的微型植入物，对10名

I型糖尿病患者进行了测试，这10名患者在研究开始时均不能自然产生胰岛素。植入6个

月后，其中3例有明显改善。他们的身体在正常血糖范围内的时间更长，并减少了对外部

胰岛素的需求。研究人员表示，“我们的希望是让这些细胞足够强大，以帮助完全停止

注射胰岛素。”

突破四：供体来源胰岛细胞移植治疗糖尿病获批上市

美国时间2023年6月28日，FDA批准了 针对I型糖尿病患者的细胞疗法上市。这是

CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法——Lantidra，被批准用于治疗反复发生严

重低血糖，强化糖尿病管理和教育后仍无法接近目标糖化血红蛋白的I型糖尿病患者。

这款细胞疗法的作用机制是，在患者体内输注这些同种异体β细胞后，可以产生足够的胰

岛素，这样一来，患者就不再需要注射胰岛素来控制自身的血糖水平。这款疗法通过肝门

静脉单次给药，根据患者对初始剂量的反应，可以进行额外的Lantidra输注。

两项非随机、单组研究评估了这款细胞疗法的安全性和有效性。共有30名I型糖尿病和低

血糖无意识的患者参与，他们接受了至少一次输注和最多三次输出。结果显示，其中的21名

患者在接受治疗后1年以上不需要服用胰岛素，11名患者在接受治疗后1~5年不需要胰岛素，

10名患者5年以上不需要胰岛素。

突破五：其他干细胞移植治疗糖尿病，取得临床积极效果

目前来说，用于糖尿病治疗的干细胞除间充质干细胞外，还有最常用的是骨髓单核干细胞

（BM-MNC）、造血干细胞（HSC）等。

外周血干细胞移植：曾有学者采用介入法经股动脉至脾动脉处移植外周血干细胞。结果移

植后3个月、6个月，患者糖代谢紊乱情况改善。尤其是6个月后，患者FBG、2 h PG、

HbALc均较移植前显著下降，胰岛B细胞功能明显改善。降血糖药物用量明显减少（3个月、

6个月胰岛素促泌剂用量自身对照P＜0.01。胰岛素用量自身对照，3个月P＜0.01,6个月P＜0.05）。

骨髓单核干细胞移植：一项研究中，6例II型糖尿病(T2D)患者接受了自体骨髓单核干细胞

(BM-MNSC)输注腹腔和肠系膜上动脉，未经任何清髓或免疫抑制治疗的预处理。6例患者

中有5例(83%)的空腹血糖和糖化血红蛋白(HbA1C)恢复正常，用药需求显著减少。HbA1C

平均下降2.2点(10)。三名糖尿病并发症患者表现出改善或稳定，大多数患者报告能量和耐

力有所改善。反应持续时间从6个月到2年不等。没有患者出现任何明显的不良反应。

恢复胰岛素独立性和恢复正常血糖一直是糖尿病研究和治疗的首要目标。人类干细胞来源

的、可以产生胰岛素的胰岛细胞，或者是能进行细胞移植的细胞疗法已成为治疗糖尿病及

其并发症的新希望。目前，干细胞为糖尿病的治疗提供了新的思路和方法，有望帮助更多

的糖尿病患者摆脱长期依赖胰岛素的生活。随着研究的深入，未来会有更多的治疗方案可

供患者选择。

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