在医学不断探索的征途上，神经系统及脑部疾病始终是一个难以攻克的高峰，

诸如帕金森病、阿尔茨海默病、脑卒中、多发性硬化症、脊髓损伤以及渐冻症，

长期以来给患者带来了巨大的困扰，显著降低了他们的生活质量。

针对以上疾病，郑大干细胞库推出“脑康”计划，“脑康”计划对小儿脑瘫、

儿童自闭症、智力障碍、听视力障碍、言语障碍、脑卒中后遗症、阿尔茨海默

症、帕金森氏综合症、睡眠障碍等疾病的提供创新性干细胞研究方案，推动行

业技术突破，将科研成果惠及广大患者。

郑大干细胞库“脑康”计划首席专家

李湘云：

儿科主任医师，教授，硕士研究生导师

郑大干细胞库特聘专家、“脑康”计划首席专家

曾任郑州大学第三附属医院、河南省脑瘫医院康复中心主任，河南省小儿脑

瘫预防医学会常委，河南省癫痫会诊中心首席专家。

完成省级科研项目三项，出版专著五部，撰写专业学术论文36篇。带教研究

生及专业临床医生一百余名。在国内知名医疗网站《好大夫在线》栏目发表

科普文章100余篇，在线关注量500多万人次。临床诊治国内外患儿数十万

人次。获得河南省五一劳动奖章，巾帼英雄，全国职业道德建设标兵荣誉称号。

擅长项目：小儿脑瘫、自闭症、脑卒中后遗症、老年痴呆、睡眠障碍等脑部

疾病的干细胞临床研究与应用。

今天，让我们一同了解郑大干细胞库的“脑康”计划，走进干细胞的奇妙

领域，探索它如何为这些疾病的治疗开辟新的可能性。

小儿脑瘫：摆脱轮椅重新站起来

小儿脑性瘫痪（Cerebral Palsy,CP ），简称脑瘫。被认为是一组影响运动、

肌肉张力和协调性的非进行性 性中枢神经系统障碍。一般是由出生前或

分娩过程中发生的脑损伤引起，头部病变，累及四肢功能。

同时还会伴有智力缺陷、癫痫、行为异常，精神障碍以及视觉、听觉、语言

障碍等病症，是目前常见的儿童主要疾病之一。患有脑瘫疾病的儿童，被称

作“慢天使”。

近期，在《International Journal of Stem Cells》期刊上发表的一则案例

报告中，一名6岁的脑瘫患儿在接受4次脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治

疗后，上肢和下肢活动能力得到一定的改善，平衡能力及沟通能力都得到提

高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走。

这一案例突显了脐带间充质干细胞在脑瘫治疗中的潜在价值，为广大脑瘫患

儿带来了康复的新希望。

在这则案例中，一名6岁男性儿童，患有肌张力障碍性脑瘫。出生时头围28cm，

身高41cm，在保温箱中养育两周后，行头颅MRI检查后诊断为脑性瘫痪（CP），

此后一直就诊及随访，也接受了多种药物治疗，如巴氯芬和康复治疗，据报道有

部分疗效。

相比于治疗前， 脐带间充质干细胞治疗后6个月后患者的多项功能出现改善，

其中，患儿粗大运动功能得到了一定的提高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走；

上肢可以进行一些简单的操作，虽然速度还有待提高；坐姿平衡及运动控制得到

较大程度的改善。

帕金森病：补充多巴胺神经元

帕金森病主要是因为脑内黑质中产生多巴胺的神经元进行性退变，导致黑质与纹

状体通路中的多巴胺水平下降，从而引发一系列运动障碍。现有的传统治疗方法，

无论是药物还是手术，往往存在效果有限和副作用的问题，无法彻底治愈此病。

近年来，干细胞因其具备自我更新和多向分化的潜能而受到关注。研究表明，若将

干细胞移植到患者体内，它们有潜力转化为多巴胺能神经元，从而补充因疾病而流

失的神经元。这种方法有望从根本上控制病情的发展，成为帕金森病治疗的新希望。

2025年4月16日，《Nature》杂志发表了两项独立的临床试验论文，这两项研究分

别使用人诱导多能干细胞（hiPSC）和人类胚胎干细胞（hES）为基础的细胞疗法治

疗帕金森病患者。这些研究表明，基于干细胞的疗法不仅安全，而且显示出了初步

疗效，标志着在帕金森病治疗领域迈出了重要一步。

首先，来自京都大学的研究团队利用HLA配型的人诱导多能干细胞（hiPSC），

衍生出CORIN+多巴胺能前体细胞用于I/II期临床试验。

该试验同样采用开放标签形式，12名患者被分成低剂量组（每侧0.9百万个细胞）

和高剂量组（每侧2.7百万个细胞），并进行了双侧壳核移植。结果显示，主要终

点（12个月）内无移植物或免疫抑制相关的严重不良事件发生，且在18个月随访

期间未发现肿瘤或移植物诱导的运动障碍。影像学方面，PET扫描显示壳核区¹⁸F-DOPA

摄取量增加，特别是在高剂量组中更为明显。临床评分上，高剂量组MDS-UPDRS III OFF

评分平均提高了23分，较基线降低了35%。术后一年使用他克莫司和糖皮质激素作为免疫

抑制措施，但未长期维持。

这两项研究共同揭示了几点重要信息：首先，两种干细胞来源的疗法均表现出良好

的安全性，没有出现与移植物相关的肿瘤或其他严重并发症；其次，通过¹⁸F-DOPA PET

成像证实了移植物存活和多巴胺合成活性；再者，高剂量组在影像学和临床评分上的改善

更为显著；最后，两研究都采用了短期免疫抑制策略，未报告长期免疫问题。

老年痴呆：延缓神经退行性病变

阿尔茨海默病，通常被称为老年痴呆，逐渐侵蚀患者的记忆、思维及行为能力。

目前，现有药物的疗效有限，而干细胞治疗作为一种新兴的医疗技术，展现出独特的优势。

干细胞能够通过多种机制发挥积极作用。一方面，它们具备分化为神经细胞的能力，

可以弥补因疾病导致的神经元损失；另一方面，干细胞能够分泌多种营养因子，从而

保护存活的神经细胞，减轻其受到的损伤。此外，干细胞还有助于降低炎症反应，并

促进新神经连接的形成。

在一项由美国阿尔茨海默症协会提供资金支持的临床研究中，33名轻度阿尔茨海默病

患者参与了试验，被随机分配到低剂量组(15名患者)，高剂量组(10名患者)，或安慰剂组(8名患者)。

在接受干细胞疗法后的一年内，高剂量组耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件，

同时与安慰剂组相比，低剂量组在简易智力状态检查表现相对更好。在注射13周后，低

剂量组的得分仍然显著高于安慰剂组。

在注射后的26周内，与安慰剂组相比，通过阿尔茨海默病患者的生活质量评分发现，

接受了干细胞疗法的轻度阿尔兹海默症患者，疾病的进展速度明显下降，同时还减缓

了患者的认知下降和日常生活能力的丧失。间充质干细胞治疗阿尔兹海默症的方法被

认为是安全的，同时还改善了患者的生活质量。

脑卒中：促进神经功能恢复

脑卒中，常称为“中风”，是一种急性脑血管疾病，具有高发病率、致残率和死亡率

的特点。近年来，干细胞治疗被视为促进脑卒中后神经再生的重要方法。

干细胞能够调节缺血区域内促炎和抗炎因子的平衡，从而减少梗死范围，减轻神经损

伤，并促进神经功能的恢复。此外，干细胞还可以释放内源性神经营养因子及碱性成

纤维细胞生长因子，提供神经保护，助力神经回路的重建。

研究人员纳入56例缺血性脑卒中患者作为试验对象，其中28例患者进行间充质干细胞

移植，另外28例则采用常规疗法作为对照组。治疗1个月后，干细胞移植组患者的NIHSS评分

（美国国立卫生研究院卒中量表评分）和ADL（日常生活活动能力）评级较治疗前均有显著改善，

且改善程度明显优于对照组。这一结果表明，间充质干细胞移植能有效改善缺血性脑卒中患者的

神经功能和生活质量。

另一项研究中，研究人员为20例脑出血患者进行了间充质干细胞脑内移植术。

这些患者术前存在语言不利、肢体肌力下降和昏迷等症状。术后6至24个月的

随访发现，移植后的患者病情均有不同程度的改善，特别是在语言和肢体功能

方面。其中，10例患者干细胞移植前吐字困难，移植后能够说出完整句子；

16例偏瘫患者肌力提高1至2级。这一案例进一步证实了干细胞在脑出血患者

功能恢复中的积极作用。

脊髓损伤：创造神经再生环境

脊髓损伤通常会导致患者出现严重的运动和感觉障碍，给他们及家庭带来巨大的负担。

在这一领域，干细胞疗法展现出广泛的应用前景。干细胞能够替代受损的神经元，促进轴突

的再生，并调节免疫系统，营造出有利于神经再生的环境。此外，干细胞还可以分化为神经

细胞，重建受损的神经连接，从而帮助患者部分恢复神经功能。

来自美国的Fatimah Jamali等研究者采用高剂量间充质干细胞多次治疗SCI患者，结果显示，

患者的感觉和运动功能得到持续改善，生活质量明显提高。相关研究成果发表在American Journal of Case Reports上。

该研究中，患者是一名43岁男性，他从相当于3层楼梯的距离跌倒，根据MRI和CT成像显示，

他的T11-12椎体水平的脊髓几乎完全横断，导致T10水平以下的所有区域均出现完全感觉功

能丧失，并伴有大便失禁和尿失禁。

经过患者同意后，参加了该项临床试验。入组后，通过腰椎穿刺，在L4-L5椎段进行鞘内

注射MSCs，开始输注4剂，每剂细胞量为1.18±4×108，每次间隔1个月。

随访一年，发现患者症状有明显改善后，研究组再次使用2剂同样剂量的MSCs，并观察

进一步的临床情况。随访期结束时，患者对膀胱括约肌的控制有所改善，不再需要留置

导管；恢复了肛门括约肌的控制；独立穿衣能也得到恢复。

从数据分析来看，该名患者在经过多次MSCs治疗后，其感觉和运动功能ASIA评分均有

改善，生活质量也得到了明显提高。

渐冻症：助力神经元修复与功能改善

渐冻症，医学术语为肌萎缩侧索硬化症，患者的运动神经元会逐步退化，最终引发肌肉

无力和萎缩，严重时甚至可能导致呼吸衰竭。目前，该病的治疗主要集中在缓解症状上，

尚未找到有效的治愈手段。

研究显示，干细胞可分化为星形胶质细胞功能群体、高度富集的脊髓运动神经元、类似

中枢神经系统的结构，从而促进胶质细胞形成、小胶质细胞的整合、神经元细胞的分化

及成熟，最终有助于改善渐冻症症状。

国内研究团队对29例ALS 患者进行脐带间充质干细胞移植治疗，比较治疗前后的肌萎缩

侧索硬化功能量表( ALSFRS) 、改良的医学研究委员会肌力评定量表( MRC)。结果显示

UC-MSCs 移植治疗ALS短期内安全有效，能显著改善患者的言语、肢体运动功能等生活

能力，增强上肢肌群肌力，提高患者的生活质量，延缓病情发展。

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