37岁的李女士做梦也不会想到，自己会在22岁时患上帕金森病。她更不会想到，日后自己将成为全球 位被“治愈”的早发型帕金森病（EOPD）患者。

近日，中国科学技术大学附属 医院（安徽省立医院）副院长、神经病学专家施炯教授带队，利用异体再生的干细胞移植疗法，让包括李女士在内的6位帕金森病患者重归正常生活。

值得一提的是，患病15年的李女士从完成此次治疗到宣布“治愈”，中间仅隔了3个月。接下来，若疗效能在更大规模的临床试验中复制，将自此改写帕金森病的治疗格局——仅需一次治疗，就可以重塑大脑网络连接，让患者避免最终瘫痪的命运。

患病15年后，她获得功能性治愈

相关数据显示，我国帕金森病患病人数高达400万，约占全球患者数的1/2。他们无法被“治愈”，长期服药虽能部分缓解症状，但无法阻止疾病持续发展，最终患者将完全失去行动能力。

大部分帕金森病患者约在60岁左右发病，但李女士的情况有些不同。从22岁起，她发现自己双手移动变得迟缓，随着时间推移演变成了不受控制的抖动，身体也愈发僵硬。直到2024年来到安徽省立医院时，药物已难以控制李女士的病情，她无法如同龄人一般正常工作和生活。

李女士此次移植的原理，是基于诱导多能干细胞（iPSC）具有无限增殖的特性，能分化成生物体所有的功能细胞类型。“就像是一颗种子，我们把它‘种’进患者大脑，让它分化成全新的多巴胺能神经元细胞，重塑大脑网络的连接。

经过一系列详细的术前评估，今年6月11日，安徽省立医院的医生们利用神经导航机器人，将一根导管精准地插入李女士大脑的特定区域，随后注入提前制备好的、由iPSC分化而来的全新多巴胺能神经前体细胞——NCR201。

▲ PET-DAT/MRI融合图像术前与术后三个月对比

手术非常成功，奇迹也随之发生。术后的前两个月，李女士静止性震颤、僵直等症状明显减轻，帕金森病评定量表得分从术前62分（重度功能障碍）逐渐降至28分。到了9月上旬，李女士的“关期”完全消失，量表评分降至12分，基本接近常人，每日是否服用既往药物已无明显差异。影像学评估显示，全新的多巴胺能神经元在她的大脑中成功定植、发挥活性，标志着初步实现了功能性治愈。

关键技术解析：什么是诱导多能干细胞？

诱导多能干细胞（iPSC），其本质是通过特定技术手段（如化学小分子诱导、重组蛋白等），将皮肤、血液等普通体细胞 “重编程” 为具有胚胎干细胞特性的多能干细胞。它的核心优势在于：

• 伦理安全性：无需破坏胚胎，通过患者自体细胞制备可规避免疫排斥风险；

• 分化全能性：可定向分化为神经细胞、心肌细胞等各类体细胞，如同 “种子细胞” 可培育成特定功能细胞；

• 临床可控性：目前中国科研团队已开发出 “双药水诱导法”，通过调节细胞染色质状态实现高效重编程，解决了传统基因导入法的致癌隐患。

▲ iPSC的产生与分化

当前，帕金森病的治疗主要是药物替代疗法和脑深部刺激手术（DBS），但无论是药物还是手术，主要是对症治疗，只能改善患者的临床表现，并不能阻止病情的发展，更无法实现治愈。而以干细胞为代表的新型生物疗法应运而生，有望改写神经退行性疾病的治疗格局。

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